Participez : les essais cliniques et les registres des patients

Un essai clinique est une étude réalisée sur des sujets humains volontaires dans le but de répondre à des questions spécifiques en matière de santé.

Les essais cliniques sont réalisés en quatre phases :

• Les phases I et II vérifient l'innocuité du traitement - elles s’assurent que celui-ci n’est pas nocif pour les patients.
• Les phases III et IV mettent l’accent sur l’évaluation de l'efficacité du traitement et son développement en une thérapie largement disponible.

Pour en savoir plus sur le processus des essais cliniques, consultez les sites web suivants ou lisez notre courte bande dessinée "L’espérance au-delà de l’exagération".

• Tester les traitements : une meilleure recherche pour une meilleure santé (disponible en plusieurs langues)
• Système d’enregistrement international des essais cliniques de l’OMS

Plus (en anglais):

• Registre des essais cliniques de l'UE
• Molecules to medicine: Clinical trials for beginners série de blogs dans Scientific American
• Essais cliniques  du NHS
• FDA (US Food & Drug Administration)

En premier lieu, nous vous conseillons de discuter de vos projets et  options  avec un large éventail de personnes comme, par exemple, votre médecin, votre équipe de soins, votre famille, vos aides soignants ou une association caritative concernant votre maladie.

Examinez vos options avec soin car participer à un essai clinique n’est pas la meilleure solution pour tous. Le site internet closerlookatstemcells.org détient les informations (en anglais) pour aider chacun à prendre une décision concernant un essai clinique à base de cellules souches. Pour trouver les essais cliniques actuellement en cours, aussi bien dans le domaine des cellules souches que dans d'autres, vous pouvez aussi consulter l’une des bases de données d'essais cliniques : Le registre des essais cliniques de l'UE, ClinicalTrials.gov du NIH, ,Le système d’enregistrement international des essais cliniques de l’OMS de l’OMS ou Current Controlled Trials. Notez que les essais ne sont pas tous répertoriés dans ces bases de données.

Avertissement de ClinicalTrials.gov - IMPORTANT : les informations sur le site ClinicalTrials.gov sont fournies par le promoteur ou l’investigateur principal de l’étude clinique, et la publication sur ce site ne constitue pas nécessairement une validation par le NIH. ClinicalTrials.gov ne vérifie pas de façon indépendante la validité ou la pertinence scientifique de l’information soumise au delà d’un contrôle de qualité limité aux erreurs, lacunes et incohérences visibles. Discutez avec un professionnel de santé fiable avant de choisir de participer à une étude clinique. 

Certaines associations de patients proposent également une plateforme destinée à la recherche d’essais cliniques.

Pour en savoir plus sur le processus des essais cliniques, consultez :

• Guide de l’ISSCR à l’intention des patients sur les traitements à base de cellules souches - document PDF avec des informations dédiées aux  patients sur les traitements à base de cellules souches et le développement de nouveaux  traitements médicaux
• Traitements expérimentaux des lésions médullaires : ce qu’il faut savoir si vous envisagez de participer à un essai clinique (Version antérieure disponible en français)

Plus (en anglais):

• Un examen plus attentif des traitements à base de cellules souches, site proposé par ISSCR -  des informations pour permettre aux patients et à d’autres personnes d’évaluer les traitements à base de cellules souches. Cela comprend un aperçu du processus selon lequel la science devient médecine
• ClinicalTrials.gov - rubrique ‘A propos des études cliniques’
• Ce que vous devez savoir au sujet des traitements à base de cellules souches - guide pour les patients de l’Université d’Alberta, Albany Medical College et le Réseau canadien de cellules souches
• Traitements à base de cellules souches et SEP- document PDF de 18 pages publié conjointement par les associations nationales contre la sclérose en plaques du Royaume-Uni, d’Italie, de France, des Etats-Unis et d’Australie avec des informations générales sur l’état de l’art de la recherche sur les cellules souches dans la sclérose en plaques y compris les perspectives de traitement et des informations sur les essais cliniques.
• Essais cliniques et cellules souches : ce que les patients devraient envisager : une courte vidéo (2 minutes) de Stem Cells Australia dans laquelle le Dr Kirsten Herbert donne des conseils sur les questions que les patients devraient poser s’ils décident de participer à un essai clinique.

Dans un premier temps,  nous  vous recommandonsde discuter de vos projets avec un large éventail de personnes comme, par exemple, votre médecin, votre famille, vos aides soignants ou une association caritative concernant votre maladie.

Le site internet de l’ISSCR A closer look at stem cell treatments, fournit des informations dédiées aux patients qui peuvent vous aider à évaluer les divers traitements potentiels. Parmi les informations et ressources disponibles sur le site on trouve :

• Un manuel du patient sur les thérapies à base de cellules souches— un manuel de poche avec des informations pour aider les patients et leur famille à comparer les traitements à base de cellules souches.

Plus (en anglais):

• Neuf choses à savoir sur les traitements à base de cellules souches - Qu’est-il possible de faire ou de ne pas faire actuellement?
• Comment la Science devient Médecine - Une description du processus nécessaire pour développer un nouveau traitement médical et les contrôles reconnus au niveau international qui protègent les droits et la sécurité des patients.
• Que demander - questions à poser aux fournisseurs pour connaître les risques et avantages potentiels d’un traitement.

Des informations complémentaires sont aussi disponibles dans le livret Ce que vous devez savoir au sujet des traitements à base de cellules souches - un guide pour les patients publié en 2014 par l’Université d’Alberta, Albany Medical College, et le Réseau canadien de cellules souches.

Si une maladie est rare, Un registre de patients  peut permettre aux médecins et consultants d’avoir accès  auxdonnées de nombreux    patients, au lieu du petit nombre qu’ils voient personnellement

Dans des essais cliniques,  un traitement est parfois testé en fonction des données recueillies dans un registre, plutôt que de donner ce traitement à l’essai à un groupe de patients atteints d’une maladie et non à un autre. Les registres se révèlent utiles pour accélérer la recherche sur les médicaments orphelins (médicaments développés pour traiter des troubles ou maladies rares) dans des populations spécifiques.

Certains chercheurs utilisent des registres pour trouver des sujets admissibles dans un essai clinique. Si vous envisagez de participer à un essai clinique, être inscrit dans unregistre de patients pourrait vous aider à entrer en contact avec un chercheur clinicien.

Pour plus d'informations sur les registres de patients et la façon dont ils sont utilisés, TREAT-NMD donne des informations fiables complémentaires et a une FAQ (en anglais).

Il existe plusieurs listes de registres de patients en Europe, dont :

• TREAT-NMD : liste des registres de patients atteints de maladies neuromusculaires
• OrphaNet :  registre de patients atteints de maladies rares et base de données consultable de biobanques (disponible en 7 langues)

Contactez-nous si vous en découvrez d'autres qui devraient être dans cette liste.